【國際生技】新冠疫情下FDA 第二季5大新藥審批

2020/06/21
【國際生技】新冠疫情下FDA 第二季5大新藥審批
美國食品藥品監督管理局(FDA)致力於解決新冠肺炎大流行,但也積極審查治療癌症和其他嚴重疾病患者的治療方法。從2020年第一季FDA審批新藥的進度來看,並沒有因疫情影響而停滯。第二季有5家製藥商的新藥

GlobalBio | 國際生技 2020年 vol. 73

新冠疫情下FDA 第二季5大新藥審批

編譯/劉端雅

美國食品藥品監督管理局(FDA)致力於解決新冠肺炎大流行,但也積極審查治療癌症和其他嚴重疾病患者的治療方法。從2020年第一季FDA審批新藥的進度來看,並沒有因疫情影響而停滯。第二季有5家製藥商的新藥審批備受關注,包括其處方藥使用者付費法(PDUFA)審核期限都集中在第二季。責任編輯/吳培安、彭梓涵

國際-FDA新藥


新冠疫情衝擊全球經濟,製藥業也不例外。根據GlobalData最新的報告顯示,全球市值排名前20名的製藥公司,跟去年第四季相比,2020年第一季總市值跌了7.9%,總市值為2.6萬億美元。

在新藥審批方面,自疫情爆發以來,FDA專注於解決新冠肺炎大流行,但也積極審批治療癌症和其他嚴重疾病患者的治療方法。

從第一季FDA審批新藥的進度來看,並沒有因疫情而明顯停滯,例如,FDA在3月批准了必治妥施貴寶(BMS)新藥Zeposia,用於治療復發型多發性硬化症(Relapsing Forms of Multiple Sclerosis, RMS);FDA在4月也加速核准Incyte的FGFR2抑制劑Pemazyre上市,是首個針對之前接受過治療的晚期膽管癌(Cholangiocarcinoma)的藥物。

不過,FDA在第二季仍將承受壓力,以證明其在危機中仍具備維持正常運作的能力,而這也直接影響到美國製藥商,尤其是這5家製藥商的新藥審批備受關注,其PDUFA審核期限都集中在第二季。

 

Neuracrine

Opicapone帕金森氏症患者輔助治療

Neurocrine Biosciences致力於開發用於治療神經和內分泌相關疾病的藥物,旗下的Opicapone用於帕金森氏症患者的輔助治療(Adjunctive Treatment),是新一代的兒茶酚-O-甲基轉移酶抑制劑(Catechol-O-Methyltransferase, COMT),與左旋多巴胺一起給藥。Opicapone的PDUFA審核期限為4月26日。

Opicapone在2016年6月獲歐盟以商品名Ongentys批准上市。2017年2月,其開發商BIAL Pharmaceuticals以3,000萬美元預付款,將該藥在美國和加拿大的開發和商業權轉讓予Neurocrine。

分析師預計Opicapone會獲得FDA批准,但不認為該藥對Neurocrine短期內的利潤(Bottom Line)有重大的影響。

 

Bristol Myers Squibb

Opdivo+Yervoy治療晚期非小細胞肺癌

對於大多數晚期非小細胞肺癌(Advanced Non-Small Cell Lung Cancer)患者而言,以免疫療法與聯合化學藥物治療,是一線治療最好的選擇。

迄今為止,只有默沙東(MSD)和羅氏(Roche)的免疫療法與化學藥物聯合療法獲得批准用於晚期非小細胞肺癌。而必治妥施貴寶曾一度領先於競爭對手,但由於一系列挫折和臨床試驗失敗而落後。

目前,採取旗下免疫療法Opdivo與低劑量Yervoy的聯合療法,用於治療晚期非小細胞肺癌,是必治妥施貴寶重振旗鼓的方法。這組合已獲批准治療大腸直腸癌、皮膚癌,腎癌或肝癌患者。

過去兩年中,必治妥施貴寶基於要收集更多非小細胞肺癌患者有關腫瘤突變負荷量(Tumor Mutation Burden, TMB)與高PD-L1表現量的相關數據,而暫時撤回歐洲和美國的上市申請。

今年2月,必治妥施貴寶撤回在歐盟的申請,但Opdivo與Yervoy聯合療法是否能獲得美國FDA批准治療非小細胞肺癌,將在5月15日揭曉。

 

Roche

Risdiplam治療脊髓性肌肉萎縮

在過去的幾年中,有關脊髓性肌肉萎縮症 (Spinal Muscular Atrophy, SMA)的治療,發生重大變化。繼百健(Biogen)的Spinraza、諾華(Novartis)的Zolgensma之後,羅氏的Risdiplam有望在今年第二季獲得FDA批准上市。

與Spinraza和Zolgensma相比,Risdiplam是一種研究性的運動神經元存活-2 (SMN2)基因編輯調節劑(Splicing Modifier),其優勢在於口服便利,尤其是適用於不能耐受Spinraza的腰椎穿刺,或者是不適合使用Zolgensma的患者。

另外,Spinraza和Zolgensma是史上最昂貴的兩種藥,Spinraza第一年定價為75萬美元,之後每年為37.5萬美元,而Zolgensma定價為210萬美元,使其成為製藥業最昂貴的一次性療法。羅氏執行長William Anderson曾表示,將採取2017年A型血友病藥Hemlibra的定價策略,以低於傳統療法的價格為目標。

 

Novartis

Ofatumumab用於多發性硬化症

Ofatumumab最早由葛蘭素史克(GSK)和丹麥的Genmab共同開發,用於治療特定類型的白血病(Leukemia)。2015年,諾華在與葛蘭素史克的160億美元資產互換與合資協議中,獲得Ofatumuma藥物授權,Genmab則以共同開發者的角色從淨銷售中持續獲利。

諾華一直企圖擴展Ofatumumab的藥物適應症,用於治療復發型多發性硬化症。其兩項臨床三期ASCLEPIOS數據顯示,比賽諾菲(Sanofi)的藥物Aubagio 具有更好的效益,顯著減少了確認復發(Confirmed Relapses)的次數。Ofatumumab的PDUFA審核期限為6月。

目前治療或緩解多發性硬化症的藥物約20種,其競爭對手包括:與Ofatumumab具有相似效益的羅氏Ocrevus (2017年獲批)、百健的Tecfidera、賽諾菲的Lemtrada、必治妥施貴寶的Zeposia (3月獲批)、諾華的明星藥物Gilenya,以及梯瓦(Teva)較為便宜的學名藥Copaxone。

另外,嬌生(Johnson & Johnson)也剛在3月提交了Ponesimod的上市申請,相信將令該市場更加擁擠和具競爭力。

 

Intercept

NASH藥物Obeticholic

投資銀行認為,開發非酒精性脂性肝炎(Non-Alcoholic Steatohepatitis, NASH)風險大。

2019年11月,Intercept宣布FDA接受NASH新藥Ocaliva (Obeticholic Acid, OCA) NDA申請,並獲得優先審查,並指定PDUFA日期為2020年3月26日,但最後又推遲到6月26日。

FDA將在6月9日召開諮詢委員會會議,討論是否批准OCA。儘管NASH是許多製藥商關注的焦點,但目前尚無批准用於治療NASH的藥物,不過,Intercept的臨床三期結果顯示,證實OCA在改善肝纖維化的同時,又不會使NASH惡化。

如果獲得批准,該產品將是第一款治療NASH導致的肝纖維化創新療法。

 

>>本文刊登於《環球生技月刊》Vol. 73

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