仁新乾性黃斑部病變LBS-008臨床一期安全性良好 NIH藍圖計畫全球首位畢業生

2020/06/07
仁新乾性黃斑部病變LBS-008臨床一期安全性良好 NIH藍圖計畫全球首位畢業生
(7)日,仁新醫藥(6696)宣布,子公司Belite Bio旗下治療乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008完成美國臨床一期,試驗結果顯示LBS-008可成功抑制視黃醇結合蛋白。

仁新乾性黃斑部病變LBS-008臨床一期安全性良好 NIH藍圖計畫全球首位畢業生。(圖片來源:網路)

2020.06.07環球生技雜誌 / 記者 劉端雅

今(7)日,仁新醫藥(6696)宣布,子公司Belite Bio旗下治療乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008完成美國臨床一期,試驗結果顯示LBS-008可成功抑制視黃醇結合蛋白,預計可產生療效之目標且安全性良好。

該臨床一期試驗是由美國國家衛生研究院(NIH)親自主導開發,除了是NIH「神經治療藍圖計畫(Blueprint Neurotherapeutics Network)」14個項目中迄今唯一一個入選治療乾性黃斑部病變的藥物,更是該計畫首個從藥物發現到完成臨床一期、達成所有里程碑的畢業生。

仁新表示,將於澳洲推進針對斯特格病變青少年病患的臨床一b/二期試驗。由於LBS-008於美國及歐盟已取得斯特格病變孤兒藥認證(ODD)及於美國取得兒科罕見疾病認證(RPD),預計憑藉澳洲斯特格病變青少年病患之臨床數據,可加快其他主要市場的臨床試驗開展,並爭取透過快速通道(Fast Track)或加速核准(Accelerated Approval)等管道加快上市的速度,幫助斯特格病變患者留住寶貴的視力。

LBS-008藥物發明人,哥倫比亞大學教授Dr. Petrukhin表示,對完成LBS-008臨床一期這重大里程碑及其優異的臨床數據成果感到十分興奮,相信LBS-008可以成為全球首個治療乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服藥物。

神經治療藍圖計畫負責人,NIH國立神經疾病與中風研究所主任Dr. Charles Cywin表示,乾性黃斑部病變是造成失明的主因,且至今尚無治療方法。LBS-008是NIH的專家評估後認為最有潛力治療乾性黃斑部病變的藥物,其成功邁向臨床二期試驗為藍圖計畫針對複雜的神經疾病,開發有效療法的成功案例。

仁新也指出,英國國家健康研究院(NIHR)也在大規模分析近8,000份治療乾性黃斑部病變和斯特格病變的臨床及臨床前研究數據後,於2018年發表了約200頁的系統性分析報告,公開認同LBS-008抑制RBP4的作用機轉具有治療乾性黃斑部病變及斯特格病變的潛力。

藍圖計畫的設立目是為針對美國政府最為重視的神經疾病,在全球尋找最具突破性及治療潛力的藥物,其納入之藥物皆為萬中選一。藍圖計畫是由NIH以國際大藥廠規格,主導並偕同全球生醫頂尖專家共同開發,直至完成臨床一期試驗。

黃斑部病變為導致美國老年人口失明的主因,美國有超過1,100萬人罹患黃斑部病變,其中的90%為乾性黃斑部病變患者,迄今無藥可醫,預估全球市場規模可達每年200億美元。

斯特格病變為一種遺傳性罕見疾病,發生率約為八千至萬分之一,好發病於兒童及青少年,多數患者在20歲之前視力就會嚴重受損,急需及早治療。斯特格病變迄今無藥可醫,預估全球市場規模可達每年10億美元。