Mesoblast幹細胞療法Ryoncil緩解難治器官移植排斥展成效
Mesoblast幹細胞療法Ryoncil緩解難治器官移植排斥展成效 (圖片來源：網路)
2020.05.26 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯
美國時間25日，專攻發炎疾病細胞療法的澳洲公司Mesoblast，公布了異體間質幹細胞療法Ryoncil (remestemcel-L)，在兒童及成人「類固醇抗性之急性移植物宿主反應」(steroid refractory acute GVHD)患者的3項臨床試驗結果。結果顯示，Rynocil治療能顯著改善此類難治GVHD患者的整體緩解率(OR)和整體存活率(overall survival)。
這項研究結果，已經發表於5月的《血液與骨髓移植生物學》期刊中，此刊物是由美國移植與細胞療法學會(American Society for Transplantation and Cellular Therapy)所發行。
在發表的3項臨床試驗中，患者皆以每周2次靜脈注射、以每公斤體重注射200萬個細胞的劑量，共計注射4週。結果顯示，Ryoncil在所有的臨床試驗中都未觀察到安全性問題，且在整體緩解率和存活率上皆出現顯著改善。
第一項臨床試驗「Study 275」，在跨8個國家、50個試驗中心、共計241名有補救治療(salvage therapy)需求的類固醇抗性急性GVHD兒童患者進行。在試驗主要終點，也就是第28天的整體緩解率(OR)上，接受治療的患者OR (82%)顯著高於未接受者(39%)，且在第100天的存活率可達67%。
第二項臨床試驗「Study GVHD001/002」，是在美國20個試驗中心、共計55名兒童患者進行的臨床三期單臂試驗，Ryoncil被用於一線治療。其試驗結果也支持在Study 275的結果，在第28天的OR達到70.4%，顯著高於未接受者(45%)；第100天的存活率達到87%，顯著高於未接受者(47%)；到了第180天，效果依然顯著(79% vs 43.8%)。
第三項臨床試驗「Study 280」，則是隨機、安慰劑對照之臨床三期試驗，在260名患者(其中28名為兒童)、橫跨7個國家、72個試驗中心進行，Ryoncil作為二線藥物治療。
結果顯示，在最嚴重疾病階段的成人/兒童患者中，接受治療者在第28天的OR顯著優於安慰劑組(58% vs. 37%)，不過在普通風險的患者群中則沒有顯著效益。不過在兒童患者組中，到了第28天的OR，接受治療者仍然優於安慰劑組(64% vs. 36%)。
Mesoblast醫療長Fred Grossman表示，Ryoncil在最嚴重等級的GVHD也能展現治療效益，這也支持了Ryoncil用來治療其他與嚴重發炎和細胞激素風暴(cytokine release)相關疾病的想法，例如新型冠狀病毒肺炎(COVID-19)中的症狀，包括急性呼吸道窘迫症候群(ARDS)和全身性血管反映(systemic vascular manifestations)。
Mesoblast在近期也因為治療COVID-19伴隨出現ARDS的可能性而受到注目，目前已經在美國FDA核准下，於紐約西奈山醫院執行臨床二/三期試驗。
參考資料：