FDA拒絕Bluebird首款BCMA CAR-T療法申請 競爭對手楊森虎視眈眈

2020/05/14
FDA拒絕Bluebird首款BCMA CAR-T療法申請 競爭對手楊森虎視眈眈
美國時間13日,BMS與Bluebird bio宣布,收到FDA生物製劑藥品上市查驗登記的拒絕信,該療法為兩家共同研發針對多發性骨髓瘤的CAR-T療法。Bluebird的股票在盤前交易中下跌了近7%。

FDA拒絕Bluebird首款BCMA CAR-T療法申請 競爭對手楊森虎視眈眈(圖片來源:網路)

2020.05.14 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯
美國時間13日,必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)與Bluebird bio宣布,收到美國食品藥品監督管理局(FDA)生物製劑藥品上市查驗登記(Biologics License Application, BLA)的拒絕信,該療法為兩家共同研發針對多發性骨髓瘤的CAR-T療法。Bluebird的股票在盤前交易中下跌了近7%。且這次的延誤,使競爭對手嬌生集團旗下(J&J)的楊森藥廠(Janssen)與中國南京傳奇有更多時間可以追上來。

FDA在拒絕信中指出,需要更多化學製造管制(Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC)的數據才能對其進行審查。兩家公司指出,FDA沒有要求提供任何其他臨床或非臨床數據。BMS計劃在2020年7月底重新提交BLA申請。

該療法稱為idecabtagene vicleucel (ide-cel,bb2121),是首款向FDA提出申請靶向B細胞成熟抗原(B-cell maturation antigen, BCMA)用於治療多發性骨髓瘤的CAR-T細胞療法。用於治療已接受至少三種先前療法包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和CD38抗體療法無效的多發性骨髓瘤患者。

此次的BLA申請是基於稱為KarMMa的臨床2期研究結果,該研究評估了128名以接受過3種療法無效的復發和難治性多發性骨髓瘤患者中Ide-cel的療效和安全性,結果顯示達到主要臨床終點客觀反應率(objective response rate, ORR)及次要臨床終點完全緩解(complete response, CR),詳細的臨床研究成果將在今年的美國臨床腫瘤學會年會(ASCO)上公布。

Ide-cel是首款向FDA提出申請的靶向BCMA用於治療多發性骨髓瘤的CAR-T細胞療法。BMS於2019年1月以740億美元收購了Celgene,而獲得了該療法。

因此這次的拒絕,讓Celgene的股東有些擔憂,在併購時,Celgene的股東每股會收到一張BMS的股票,外加50元美金,還享有期待價值權(Contingent Value Rights, CVR),一旦有3個晚期臨床試驗的產品達到法規上的里程碑,股東就會收到每股9美元的現金,Ide-cel需要在2021年3月31日前獲得FDA批准才符合CVR的規範。

但是更令BMS/Bluebird感到困擾的是,這次的延誤,無論時間長短,均使競爭對手嬌生集團旗下的楊森藥廠有更多時間可以追上來。

楊森與中國的南京傳奇生物公司合作開發的同樣是BCMA CAR-T細胞療法─JNJ-4528,其於2019年12月獲得FDA的突破性治療認定(Breakthrough Therapy Designation, BTD),且在2019的美國血液學會(ASH)年會上公布其第1b/2期的臨床試驗結果,在追蹤6個月的時間中,達到100%客觀反應率,另外,也在13日宣布了臨床1b的試驗結果,可消除86%的晚期多發性腫瘤患者的腫瘤,詳細數據也會在ASCO上公布。

參考資料:https://endpts.com/fda-spurns-an-application-from-bristol-myers-and-bluebird-for-ide-cel-threatening-to-kill-a-9-cvr/