UCLA攜手北榮 基因編輯修復先天性視網膜裂損登國際期刊

2020/04/21
UCLA攜手北榮 基因編輯修復先天性視網膜裂損登國際期刊
近日,由洛杉磯加州大學(UCLA)加州奈米技術研究院(CNSI)台籍教授曾憲榮、Paul S. Weiss以及台北榮總醫研部主任邱士華共同率領的團隊,成功利用奈米基因技術,透過玻璃體內注射(intra

左為北榮醫研部主任邱士華(圖片來源:本刊資料庫);右為UCLA)教授曾憲榮(圖片來源:曾憲榮教授提供)

2020.04.21環球生技雜誌/記者 巫芝岳

近日,由洛杉磯加州大學(UCLA)加州奈米技術研究院(CNSI)台籍教授曾憲榮、Paul S. Weiss以及台北榮總醫研部主任邱士華共同率領的團隊,成功利用奈米基因技術,透過玻璃體內注射(intravitreally inject)或視網膜下注射超分子奈米粒子的方式,為治療先天性視網膜裂損症(XLRS),提供了一項革命性的方案。

這項研究成果14日發表於《Advanced Science》期刊中。研究團隊透過眼球玻璃體內注射兩劑超分子奈米粒子,其中一劑負載Cas9/gRNA基因質粒,一劑負載模板RS1基因質粒,成功地將長達3.0 kb的RS1基因敲入到小鼠視網膜細胞的基因組的Rosa26安全位點。

這是利用非病毒載體進行最長的體內基因敲入記錄。

過去12年,曾憲榮團隊已成功將自組裝的超分子奈米粒子應用於醫學成像、藥物傳遞,以及基因轉譯等領域,並發現超分子奈米粒子具有很好生物相容性。

他說,基於這些前期工作,因而提出這項利用超分子奈米粒子負載CRISPR/Cas9系統,進行體內基因敲入的方法。該方法已申請專利,將積極推進相關技術的臨床實驗及產業化。

曾憲榮說,先天性視網膜裂損症是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病,多發病於男性兒童,發病率約五千分之一至兩萬五千分之一;該病會造成患者的視力受損,甚至視網膜剝離而導致視力永久喪失。

曾憲榮表示,目前的研究顯示,RS1基因的突變是造成此疾病發生的唯一原因。

最近科研界已啟動了少量的臨床試驗,以評估基於以腺相關病毒(AAV)將外源RS1基因引入在視網膜的治療方案的安全性和有效性,但至今還沒有達到滿意的臨床效果,這也突顯出需要開發新的治療方案的迫切性。

該研究工作中經費來源包括美國國家衛生研究院(NIH)和Pulsar Pharmaceuticals公司的資助,以及台灣科技部奈米主軸計畫、行政院退輔會專案計畫與台北榮總研究計畫。

參考資料:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/advs.201903432