【特別報導】臺、美、義跨國論壇鎖定主流趨勢促進合作機會

2021/05/29
【特別報導】臺、美、義跨國論壇鎖定主流趨勢促進合作機會
全球最大的生技展2019 BIO 開展前夕,生技中心代表臺灣團率先於6月2日在費城天普大學(Temple University)召開「2019臺灣生技創新創業論壇─全球生技領袖高峰會」,邀請多國專家齊

Special | 特別報導 2019年 Vol.64

2019臺灣生技創新創業論壇–全球生技領袖高峰會」

臺、美、義跨國論壇鎖定主流趨勢促進合作機會

全球最大的生技展2019 BIO 開展前夕,生技中心代表臺灣團率先於6月2日在費城天普大學(Temple University)召開「2019臺灣生技創新創業論壇─全球生技領袖高峰會」,邀請多國專家齊聚一堂,鎖定當今主流趨勢包括基因治療、微生物學以及AI應用於醫療和藥物開發等議題進行探討,現場總計吸引近300人與會,座無虛席,盛況空前。

撰文/王柏豪、李林璦 攝影/李林璦、林容先

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特別報導

 圖說:2019臺灣生技創新創業論壇在費城天普大學舉行,吸引約300名專業人士參與。

本次論壇匯聚美國、義大利、臺灣等專家學者,包括美國罕病新藥開發領導公司Amicus Therapeutics資深副總裁Andrew E. Mulberg 、美國雷傑納榮製藥 (Regeneron Pharmaceutical)創辦人George Yancopoulos總裁暨首席科學家、美國腸胃道菌權威賓州大學醫學院Gary Wu教授、Graphen臺灣圖策智能科技林清詠執行長以及義大利生物製藥集團Dompe Farmaceutici公司Andrew Rosario Beccari副總裁等專家分享進展。

論壇獲得經濟部技術處、台美藥劑學會(TAAP)及駐美投資貿易服務處(TECO)的大力支持,並有來自臺灣十家公司包括台康(6589)、藥華(6446)、醣聯(4168)、浩鼎(4174)、百提威、群康、向榮生醫、偉喬、太豪、寶健,以及2家GLORIA國際產學聯盟包括臺北醫學大學、陽明大學參與;另有美國Suntec、SFA Therapeutics及Molecular Targeting Technologies、義大利Rigenera HBW公司等進行進行海報展示與營運策略簡報,吸引海內外專家、創投目光,促進跨國合作機會。

行政院政務委員吳政忠特別蒞臨致詞強調,臺灣政府多年推動生醫產業發展,加上IT基礎建設完備,是國際企業於亞洲發展的最佳夥伴。

經濟部工業局局長呂正華表示,臺灣生技產業已經具有國際競爭基礎實力,擁有亞洲創新第一、全球第三的醫療品質與臨床環境,生技研發速度優異,重要的是臺灣投資窗口服務迅速有效率,這都是臺灣在全球發展醫療產業利基優勢。

Regeneron總裁Yancopoulos  X戰警發想藥物發現

本次論壇的一大亮點就是George Yancopoulos分享Regeneron近30年來從歷經數次研發失敗到建立獨有的研發技術平台,迄今成為全球藥廠最受青睞公司的心路歷程。

2011年11月,Regeneron的Eylea正式上市用於濕性黃斑部病變,上市第一季就賣出1,400萬美元並成為暢銷藥至今,這一成功真正使Regeneron翻身,股價已經上漲超過400%。

一般都認為,科學家領導生技公司成功率不高,不過,Yancopoulos開宗明義就強調,Regeneron是美國目前唯一一家由科學家創辦、至今仍由科學家營運的生技公司。

過去十年來,Regeneron成功開發7個FDA核准新藥,入選全美百大最具創新力公司,2018年全球5大藥廠包括:AbbVie、Alnylam Pharmaceuticals、AstraZeneca、Biogen、Pfizer爭相出資1千萬美元,希望幫助公司提早完成基因醫療資料庫的建立,並藉此預測藥物臨床試驗成效,大幅改善藥物研發與相關研究效率。

而這個基因醫藥資料庫最早的發想,竟然來自X戰警(X-Men)故事的啟發。Yancopoulos用圖片說故事,一個小孩子有著驚人的健美肌肉,在4歲時,他就可以伸手握住7磅重的啞鈴。基因突變成「X戰警」,或許是受到大自然的祝福,但如果是基因突變疾病,如肌肉萎縮症或癌症患者,又該如何免除?

團隊於是開發出一種獨特方法,找出這些「X戰警基因」,可以一次將多達600萬個人類DNA信號放入小鼠基因體中。這意味著可以在小鼠身上快速製造抗體,並且通過簡單的步驟,將抗體轉化為可供人類使用的藥物,從而減少製造過程。

而從收錄分析各種「X戰警基因」到開發基因體藥物,只是Regeneron廣泛的藥物開發平台之一。Yancopoulos強調,「Regeneron 要追求的是一個全然的、足以改變遊戲規則的科技。」

根據Forbes分析過去十年上市公司獲批准的220種藥物,發現發明3種或更多藥物的公司,平均每種藥物的研發費用為43億美元。但Regeneron每種藥物開發成本卻僅7.33億美元。

目前,Regeneron正在開發多項免疫治療疾病藥物,不過,Yancopoulos仍強調,創造使藥物發現更容易的技術,是發明新藥的關鍵。

Yancopoulos也表示,這是數次失敗累積的經驗,「新的技術都是建立在這些早期想法的基礎上,只是把它們互相整合連接,再帶到了另一個新的水平上。」

Amicus Therapeutics聯手賓大拓展罕病基因療法

Andrew E. Mulberg則在演講時表示,Amicus已與賓州大學合作,將全面拓展罕見疾病新一代的基因療法。

Amicus是美國知名罕病新藥開發上市公司(納斯達克:FOLD),該公司專注於為罹患罕見代謝疾病的病患開發藥物,公司現任董事長John F. Crowley正是當時發起推動龐貝氏症新藥Myozyme開發的男孩病患父親,而Myozyme由中研院陳垣崇院士所領導開發。

Mulberg表示,Amicus目前正在開發多種因為溶酶體酶(LSDs)代謝異常的罕病藥物,患者自身因為溶酶體酶中的遺傳有變異或突變,導致蛋白質功能和酶活性的完全或部分喪失,因而影響器官系統。

近期,Amicus近一步和賓州大學宣布合作,將和Jim Wilson實驗室共同研究和開發溶酶體病(LDs)和其他6種罕見疾病的新一代基因療法,包括:龐貝症(Pompe)、法布里(Farby)病、CDKL5缺乏症(CDD)、C型尼曼匹克氏症(NP-C為慢性惡化性腦脊髓交感神經疾病,或俗稱的早年痴呆症)、II型黏多醣貯積症(Mucopolysaccharidosis, MPS IIIB),以及黏多醣貯積症IIIA型(MPS IIIA)。

Mulberg強調,賓州已將費城作為基因療法研究和開發的全球中心,其中又以佩雷爾曼醫學院(Perelman School of Medicine)具領導地位。「這項產學界合作,將是建立世界一流罕見疾病基因治療的重要一步。」

美國腸道菌群研究先鋒–賓大Gary WuFMT移植終將落實臨床應用

美國腸道菌群研究先鋒之一、賓州大學佩雷爾曼醫學院(Perelman School of Medicine)腸道科教授Gary Wu分享了微生物代謝研究與疾病的最新進展。

Gary目前同時擔任全美腸胃道協會微生物組研究及教育中心科學委員,2013年,Gary就發表以DNA定序技術和生物資訊學研究人體腸道微生物論文,該研究揭示腸道菌的改變是影響營養、免疫系統和疾病感染及預防的重要關鍵。

Gary首度揭示腸道菌和包括炎性腸病(IBD)、困難梭菌感染(CDI)在內的多種疾病關係。開啟了往後幾年、全球如火如荼的微生物群應用於健康與疾病治療的研究熱潮。

「人體與腸道微生物群在共生關係中共同進化,人體作為這些生物體依賴的宿主,但反過來,腸道微生物群也提供了一個獨特的生態。一旦改變了與疾病相關的微生物群組成,就是生態失調,就會導致了一些例如炎性腸病(IBD)、困難梭菌感染(CDI)在內的多種疾病發生。」Gary說道。

因此,Gary指出,恢復正常健康微生物群是有效的療法,例如:利用微菌叢植入(FMT)通過從健康供體直接轉移整個群落來顯著改變腸道微生物群,儘管目前作為常規臨床試驗仍不可行,毫無疑問的是,對於醫生和患者來說,這都還是一項重大挑戰。

不過,他指出,隨著DNA定序成本會繼續大幅下降,糞便樣品中腸道微生物群的分析,最終將在臨床上具有實用性。

Gary的實驗室也持續研究,希望能在實驗室環境中開發出確定的微生物群落,提供比FMT更安全、更方便的替代方案。

Graphen林清詠:AI加速醫藥進展臺灣最具AI發展潛力

林清詠則針對現今最熱門的人工智慧(AI)在醫療上的應用進行分享。他於 2017年在第五大道創立新公司Graphen,現分別在美國與臺灣設立公司。

林清詠認為,應該要思考該如何打造下一代的AI平台,AI如同人類的大腦,在腦中需要具備什麼樣的功能,而AI與大腦又要設計得多麼相似,這些都是挑戰。

他因此提出,利用類似人腦的點和線的網路架構來實現關聯、記憶,判斷、推理以及策略,透過三大AI解決方案,Ardi人工智慧圖運算平台、Anita人工智慧金融科技與Adam人工智慧機器人,可建立下一代的人工智慧。

林清詠現場展示Adam「問診」、與真人互動的影片,他解釋,Adam是Graphen研發的認知機器人,能夠感應來自現場的氣氛和互動,透過觀察,自主地從周圍學習知識,並學習人類的行動、反應和互動之行為。2至4歲的孩童可透過與Adam互動,來預測是否有罹患自閉症的風險。

2018年,Graphen與經濟部簽訂合作意向書,在臺灣與多個學術研究單位設立AI研發中心,並合作建立人類腦部神經網絡運作及AI相關應用平台,展現臺灣AI人工智慧在醫療領域的優勢與發展潛力。

義大利DompetFarmaceutici成功利用AI加速新藥開發

呼應人工智慧的熱門趨勢題材,Andrea Rosario Beccari針對現今最熱門的人工智慧對於藥物上的應用進行分享。Dompe是義大利指標型生物醫藥公司,其開發的牛黃素(Cenegermin)新藥,去年剛取得FDA批准世界第一個用於治療罕見眼病神經營養性角膜炎的藥物。

Andrea Rosario Beccari分享AI在藥物研發上的潛力,認為AI可以幫助消弭知識與技術之間的隔閡,主要可運用在四大方向上。

第一為法規層面上,AI可協助建立患者資料庫,第二為臨床前試驗時,AI可以協助藥理毒理試驗之定量,並建立藥物動力學模式,或可利用AI在將發展新適應症之前預測該藥物用於新適應症上的潛在市場與效益。

第三是在臨床試驗上,AI可探索疾病的機制、協助臨床試驗的計算、並可用在診斷與患者分類上,例如Dompe發明了演算法,透過從患者眼睛的病理圖像進行分析,以識別初期與晚期臨床症狀。

第四則可應用於新候選藥物篩選上。以開發治療乾眼症的寡肽藥物為例,可利用AI加速臨床候選藥物的識別,從合成的500個胜肽、2000個胜肽類似物中篩選到最合適的藥物,確實地加速藥物開發。

論壇嫁接國際合作機會帶動商機無限

最後,美國常春藤大學盟校首位臺灣人副校長,天普大學國際事務副校長戴海龍指出,天普大學近年來積極透過學術交流、海內外人才培育、研發技術的國際商轉等方式對外嫁接國際合作機會,期望透過此次論壇與臺灣創造交流機會,帶動更活絡的合作及商機。

生技中心執行長吳忠勳表示,臺灣生技產業具有國際競爭基礎實力,生技研發速度優異、產製能量厚實與品質優良,皆是臺灣在全球發展醫療產業的利基優勢。從臺灣生技創新創業論壇報告來看,臺灣廠商在新興生技、人工智慧醫療與大分子新藥開發都有相當不錯的產品與技術展現,期盼能跨出臺灣,創造更多國際合作契機。

>>本文刊登於《環球生技月刊》2019Vol. 64