FDA首批膽管癌標靶療法 Incyte 新藥Pemazyre總緩解達36%

2020/04/18
FDA首批膽管癌標靶療法 Incyte 新藥Pemazyre總緩解達36%
昨(17)日,FDA加速批准專注於創新型療法的全球生物製藥公司Incyte的FGFR2抑制劑上市,是首個針對之前接受過治療的晚期膽管癌的藥物。該藥早期已經獲得FDA突破性療法和孤兒藥資格等。

FDA首批膽管癌標靶療法 ,Incyte 新藥Pemazyre總緩解達36%。(圖片取自網絡)

2020.04.18環球生技雜誌/ 記者 劉端雅 編譯

昨(17)日,FDA加速批准專注於創新型療法的全球生物製藥公司Incyte的FGFR2抑制劑Pemazyre(pemigatinib)上市,是首個針對之前接受過治療的晚期膽管癌(cholangiocarcinoma)的藥物。該藥早期已經獲得FDA突破性療法(Breakthrough Therapy)和孤兒藥資格(Orphan Drug designation)以及優先審評資格(Priority Review)。

膽管癌是一種從膽管上皮細胞長出來的惡性腫瘤,而且大部分膽管癌患者在初診時已是晚期階段,因此不能透過手術來治療。其第一線治療方法一直都是化療藥物,沒有其他好選擇。大約有9%至14%的膽管癌患者中發現有FGFR2基因融合。

Pemazyre是一種片劑,通過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2,來防止其生長和擴散。

此次批准是基於一項107位局部晚期(locally-advanced)或轉移性膽管癌患者的臨床試驗結果。這些患者接受過其他治療,且有FGFR2融合或重組。結果顯示,Pemazyre的總緩解率(overall response rate,ORR)達到36%,其中2.8%的患者完全緩解,而33%的達到部分緩解。

FDA表示, 我們認為Pemazyre療效結果在臨床上有意義,經過整體效益風險評估後,對於攜帶FGFR2基因融合或重組的腫瘤患者有益。

FDA也強調,雖然目前專注力於解決COVID-19大流行,但也致力於審查治療癌症和其他嚴重疾病患者的療法。

參考來源
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts