美國FDA首批用於治療神經纖維瘤1型藥物selumetinib

2020/04/13
美國FDA首批用於治療神經纖維瘤1型藥物selumetinib
近(10)日,美國食品藥物局(US Food and Drug Administration (FDA))今天批准了用於治療患有神經纖維瘤1型(Neurofibromatosis type 1,NF1

2020.04.13環球生技雜誌/記者 王棋祺 編譯

近(10)日,美國食品藥物局(US Food and Drug Administration (FDA))今天批准了用於治療患有神經纖維瘤1型(Neurofibromatosis type 1,NF1)兒童的藥物:selumetinib (Koselugo)。此藥物是FDA對於這一類因為基因的突變引起神經纖維細胞的不正常增生的第一個藥物。

該批准是緊接在美國國家癌症研究所(National Cancer Institute)進行的一項臨床試驗之後。這項臨床試驗的研究人員招募了患有神經纖維瘤1型和無法手術的叢狀神經纖維瘤的兒童患者。在此有效實驗當中,有50名兒童患者每日會口服兩次25mg劑量的藥物,同時也常規性的評估腫瘤的大小和併發症的後續變化,一直到出現疾病進程中出現無法接受的副作用。

NF1屬於出生早期就會表現出虛弱、進展性、外形改變的疾病,許多特徵會隨著年紀增大而逐漸明顯。此外,NF1 會出現膚色變化、骨骼、神經系統的病變以及具有發展出良性和惡性腫瘤的風險。大概有30%-50%的罕見疾病患者在一出生就會出現叢狀神經纖維瘤。

FDA本次所批准的selumetinib特別用於2歲以上的兒童患者,尤其是有症狀且出現叢狀神經纖維瘤的患者。

在此實驗中的所有患者,總計有66%的患者對此藥物有反應。透過追蹤3到6個月的核磁共振(MRI)檢查中發現有將近20%的患者的叢狀神經纖維瘤的大小有縮小然而並沒有患者的腫瘤會完全消失。在這群患者中,大概有82%的患者持續了12個月都有反應產生。

Selumetinib是一種透過阻斷腫瘤細胞成長的關鍵激酶的激酶抑制劑(kinase inhibitor)。另外,藥物的副作用包含了噁心嘔吐、紅疹、腹痛、腹瀉、皮膚乾燥、疲勞、骨骼肌肉疼痛、發燒、痘痘、口腔炎、頭痛、甲溝炎、皮膚瘙癢。其他較嚴重的副作用就包含了心衰竭和視神經毒性。

參考資料:
1.https://www.mdmag.com/medical-news/fda-approves-selumetinib-patients-neurofibromatosis-type-1