骨再生醫學大突破!我國研發全球首個CRISPR-AI雙向基因調控系統

2020/04/09
骨再生醫學大突破!我國研發全球首個CRISPR-AI雙向基因調控系統
科技部於今(9)日舉辦記者會,發表由清華大學胡育誠等人組成的研究團隊,應用CRISPR/Cas9基因編輯技術、開發出的「CRISPR-AI雙向基因調控系統」成果。

骨再生醫學大突破!我國研發全球首個CRISPR-AI雙向基因調控系統 (圖片來源:科技部提供)

2020.04.09 環球生技雜誌 / 記者 吳培安

科技部於今(9)日舉辦記者會,發表由清華大學胡育誠講座教授、中國醫藥大學林進裕助理教授、長庚醫院張毓翰醫師等人組成的研究團隊,應用CRISPR/Cas9基因編輯技術、開發出的「CRISPR-AI雙向基因調控系統」成果。

研究團隊表示,這是全球第一個透過調控間質幹細胞(mesenchymal stem cells, MSC)分化基因表現,促進骨組織再生的重大突破,其成果已於2019年發表在頂尖國際期刊《Nucleic Acids Research》。

研究團隊說明,MSC是再生醫學重要的細胞來源,透過基因調控的方式,可以將其誘導分化成軟骨、硬骨或脂肪等不同細胞,對膝關節軟骨、頭蓋骨這些自我修復能力不佳的組織特別重要。不過在實際應用上,要將這些細胞精準誘導分化成適當的細胞仍有難度。

新型CRISPR-AI雙向基因調控系統示意圖。(圖片來源: 胡育誠教授提供)

新型CRISPR-AI雙向基因調控系統示意圖。(圖片來源: 胡育誠教授提供)

因此,研究團隊以CRISPR/Cas9基因編輯技術為基礎,首創CRISPR-AI雙向基因調控系統,可在幹細胞內同時執行活化與抑制。胡育誠表示,將此CRISPR-AI系統送入幹細胞後,與原來幹細胞相比,可同時活化Sox9表現17倍,並抑制PPAR-γ表現達70%。

胡育誠表示,透過這套系統,可以促進幹細胞往軟骨分化、抑制往脂肪分化,再將此細胞送入頭蓋骨組織缺陷,可以先形成軟骨、再分化成硬骨,大幅提升頭蓋骨的修復效率。

胡育誠進一步指出,未來這項技術,也可用於修復關節軟骨、治療退化性關節炎,或是用於幹細胞研究、探索如何修復其他組織。