新冠衝擊!首項NASH新藥、首款地中海型貧血基因療法 FDA審批恐將延後

2020/03/27
新冠衝擊!首項NASH新藥、首款地中海型貧血基因療法 FDA審批恐將延後
新冠肺炎(COVID-19)對生物製藥業造成非常大的衝擊,各公司均延後了臨床開發並取消了會議與相關計畫,美國時間26日,Intercept Pharmaceuticals和Bluebird bio兩家

新冠肺炎(COVID-19)對生物製藥業造成非常大的衝擊,各公司均延後了臨床開發並取消了會議與相關計畫,美國時間26日,Intercept Pharmaceuticals和Bluebird bio兩家公司也宣布在美國食品藥品監督管理局(FDA)計畫受到影響。Intercept的非酒精性脂肪肝炎(NASH)新藥的諮詢委員會遭取消和Bluebird的乙型地中海貧血基因療法將延後至明年第二或第三季度再向FDA提出申請。 

  • Intercept Pharmaceuticals:FDA取消諮詢委員會 首個NASH新藥難產? 

Intercept Pharmaceuticals表示,FDA已經將原定於4月22日召開治療非酒精性脂肪肝炎(NASH)引起的肝纖維化藥物Ocaliva(obeticholic acid, OCA)的諮詢委員會會議取消,但該公司指出,FDA仍將在6月26日前決定是否批准該藥物,該藥物若被批准,將是有史以來第一個獲批可治療NASH的藥物。 

該項藥物在治療NASH患者的臨床試驗已完全結束,而治療膽汁性膽管炎( biliary cholangitis)的臨床試驗則暫停收案及試驗。 

  • Bluebird bio:首款乙型地中海貧血基因療法 延後至明年Q3提NDA 

Bluebird bio宣布,由於無法提供FDA更多有關審查的數據,未能與FDA達成協議,因此Bluebird bio的乙型地中海貧血(β-Thalassemia)基因療法─LentiGlobin無法在2021年中以前完成批准,應在明年第二季度或第三季度才會提出新藥上市許可(NDA)的機動送審(Rolling submission)申請。 

LentiGlobin是一種治療青少年和成人患者的輸血依賴性β(TDT)和非β0/β0基因型地中海貧血基因療法。 

Bluebird bio原先是計畫在2020年上半年完成乙型地中海貧血基因療法的NDA申請,但是在2月19日時,FDA希望Bluebird bio可以提供更多相關數據,因此,當時Bluebird bio是宣布可能將延遲到今年下半年再提出申請。 

但隨著新冠肺炎疫情升溫,Bluebird bio宣布該公司目前正在重新評估其運營計劃,並且將調整優先次序和總體開支。預計將在第一季財報發布之前提供最新消息。同時,Bluebird bio也指出,雖然LentiGlobin將延後提出申請,但未來將提出更廣泛的適應症。 

Piper Sandler的分析師在報告中指出,由於基因療法LentiGlobin在FDA審批的狀況越來越糟,十分擔心該公司的現金持有量。不過,分析師也表示,他們仍然看好Bluebird bio,因為其與必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)合作開發的治療多發性骨髓瘤的CAR-T細胞療法Ide-cel仍有望在今年上半年向FDA提交申請。

而Bluebird bio在其他產品線上也出現延誤,治療腎上腺腦白質失養症(Cerebral Adrenoleukodystrophy, CALD)的Lenti-D,原先預計在今年年底向歐盟及FDA提出申請,延後至明年年中。 

雖然具體情況因產品而異,但整體來說,新冠肺炎的大流行讓臨床研究的時間表至少延後了三個月。 

參考資料:https://bit.ly/2vOX57c 

https://bit.ly/2UnkfLs 


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