美國細胞/基因療法研發快速崛起!三分之一為罕見疾病尋曙光

2020/03/12
美國細胞/基因療法研發快速崛起!三分之一為罕見疾病尋曙光
根據美國生物製藥產業組織近期最新出爐的統計報告,美國目前已有362項細胞/基因療法開發計畫正在進行,較2018年的統計數字成長了約25%,其中1/3皆屬罕見疾病的潛力療法。

根據美國生物製藥產業組織America’s Biopharmaceutical Companies近期最新出爐的2020年報告,美國目前已有362項細胞/基因療法(cell and gene therapies)開發計畫正在進行,較2018年的統計數字成長了約25%,其中1/3皆屬罕見疾病的潛力療法。

這362個細胞/基因療法開發項目,鎖定的疾病共計超過100種,但在療法開發的主題分布上,仍由癌症一枝獨秀,共有173項,遙遙領先第二的遺傳性疾病34項、第三的眼部疾病27項。

2018年由PhRMA組織(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America)所做的統計,當時有289項處於臨床開發階段的細胞/基因療法,今年又成長了約25%,顯示此領域的研發進展快速。

細胞療法與基因療法是兩個相互重疊的領域,它們都以DNA為治療手段。基因療法是利用修改或調整遺傳物質的手段,來改變患者的細胞,以治療先天遺傳或是後天獲得的疾病。

細胞療法則是透過注射或是移植完整的細胞到患者體內,讓它們在患者體內成長、取代或修復受損的組織,來達成治癒疾病的目的。其使用的細胞種類繁多,包括幹細胞、淋巴球、樹突細胞、胰島細胞、修改後的T細胞(例如嵌合抗原受體T細胞,CAR-T細胞)等。

另外值得注意的是,除了細胞/基因療法,RNA干擾(RNAi)和反義RNA(antisense RNA)此類新興療法也正在崛起,這些療法以DNA序列為基礎,透過RNA為媒介,來關閉、或是調整特定基因的表現。FDA目前已經審理了超過60項RNA療法,並批准了6項RNA療法。

盤點FDA核准細胞/基因療法產品

在美國食品藥物監督管理局(FDA)目前批准的細胞/基因療法產品中,除了可在數家醫療機構進行的臍帶血造血幹細胞(HPC from cord blood)外,共有9項產品已獲准,如下所列:

  • Gintuit:透過小牛膠原蛋白(bovine collagen)培養的異體角質形成細胞(keratinocytes)及纖維母細胞(fibroblasts),治療成人牙齦黏膜手術所導致的血管傷口。製造商為Orgenogenesis。
  • Imlygic (talimogene laherparepvec):透過基因改造的溶瘤病毒療法(oncolytic viral therapy),治療手術無法治療的黑色素瘤。製造商為BioVex,母公司為安進(Amgen)。
  • Kymriah (tisagenlecleucel):CAR-T療法,目前擁有兩項獲批的適應症,分別適用於難治/復發性之急性淋巴細胞白血病(ALL)的25歲以下患者,以及難治/復發性之瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者。製造商為諾華(Novartis)。
  • Laviv (Azficel-T):客製化的自體細胞產品,用以改善成人中重度法令紋(nasolabial fold wrinkles)。製造商為Fibrocell Technologies。
  • Luxturna:治療遺傳性視網膜病變「萊伯氏先天性黑蒙症」(Leber’s Congenital Amaurosis, LCA)的基因療法。製造商為Spark Therapeutics,母公司為羅氏(Roche)。
  • Maci:自體膝軟骨組織之再生醫學產品,利用豬膠原蛋白支架培養患者自身的膝軟骨組織、培養完成後移植至患部,以治療膝軟骨缺損。製造商為Vericel。
  • Provenge (sipuleucel-T):以免疫細胞體外製作而成的前列腺癌症疫苗,抽取患者自體抗原呈現細胞(APCs)及T細胞、B細胞和NK細胞,搭配前列腺酸性磷酸酶(prostatic acid phosphatase)結合重組蛋白製成。製造商為Dendreon。
  • Yescarta (axicabtagene ciloleucel):CAR-T療法,目前FDA批准的適應症為復發/難治型大型B細胞淋巴瘤。製造商為Kite Pharma,母公司為吉利德科學(Gilead Sciences)。
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi):用於2歲以下脊髓性肌肉萎縮症(SMA)兒童患者的基因療法。製造商為AveXis,母公司為諾華。

 

參考資料:

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/114971/almost-400-cell-and-gene-therapies-in-us-pipeline-finds-report/

延伸閱讀:FDA批准細胞/基因療法產品列表

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products