3.9億美元購自諾華 Recordati庫欣氏病藥物終獲FDA批准

2020/03/10
3.9億美元購自諾華 Recordati庫欣氏病藥物終獲FDA批准
繼1月獲歐盟批准後,美國時間6日,義大利生技公司Recordati的庫欣氏病(Cushing’s disease)孤兒藥Isturisa (osilodrostat)再獲美國食品與藥物管理局(FDA)

1月獲歐盟批准後,美國時間6日,義大利生技公司Recordati的庫欣氏病(Cushing's disease)孤兒藥Isturisa (osilodrostat)再獲美國食品與藥物管理局(FDA)批准,該藥物也是諾華(Novartis)去年以3.9億美元預付款出售給Recordati的三項藥物之一。

庫欣氏病患者因腦下垂體腫瘤釋放過多促腎上腺皮質激素(ACTH),而導致腎上腺產生大量皮質醇;Isturisa為首款獲批的口服11β-羥化酶(11β-hydroxylase)抑制劑,可阻止皮質醇的合成,進而改善病情。

本次FDA批准將Isturisa用於治療已進行腦下垂體手術病情卻未改善,或無法接受手術的患者。此次批准是基於一項名為LINC-3的臨床三期試驗結果,該試驗納入137名平均年齡為41歲的成年人;接受治療24週後,約一半的患者皮質醇達到正常濃度。

其常見副作用包括腎上腺皮質功能不全、頭痛、噁心、嘔吐、疲勞等。

FDA藥物評估和研究中心的第二藥物評估辦公室代理總監Mary Thanh Hai表示,Isturisa可幫助患者皮質醇濃度恢復正常,是庫欣氏病成年患者重要的治療選擇。

20197月,諾華將已上市庫欣氏病藥物SigniforSignifor LAR,以及開發中的osilodrostat三種藥物出售給Recordati,當時預付款為3.9億美元,而隨osilodrostat的開發進度,諾華可再獲得里程碑(milestone)付款。

當時剛被投資公司CVC Capital Partners收購的Recordati表示,認為這幾項藥物將是公司在罕見疾病產品線的重要關鍵產品。

庫欣氏病最常見於3050歲成年人,女性患者為男性的三倍,因內分泌失調可能導致高血壓、肥胖、第二型糖尿病、骨質流失等全身性病發症,治療方式以手術為主,但如果遇到無法手術的情況,只能依賴藥物治療,目前我國相關健保給付藥物為Signifor

參考資料:https://www.biospace.com/article/fda-gives-recordati-and-novartis-isturisa-thumbs-up-for-cushing-s-disease/