張鋒出手! 全球首項體內CRISPR試驗 第一例患者給藥完成

2020/03/05
張鋒出手! 全球首項體內CRISPR試驗 第一例患者給藥完成
美國時間4日,由CRISPR領域指標性人物張鋒所創辦的Editas Medicine與Allergan聯合宣佈,在與奧勒岡健康與科學大學的合作下,已完成世界首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗中,第一

美國時間4日,由CRISPR領域指標性人物張鋒所創辦的Editas MedicineAllergan聯合宣佈,在與奧勒岡健康與科學大學(Oregon Health & Science University)的合作下,已完成世界首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗中,第一例患者的給藥。

這項名為Brilliance1/2期臨床試驗,使用CRISPR基因編輯藥物AGN-151587 (EDIT-101)治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10)。試驗在前(2018)11月獲美國食品與藥物管理局(FDA)批准進行,並於去(2019)725日宣布開始收案。

AGN-151587是一種CRISPR基因編輯的實驗性藥物,將編碼Cas9核酸酶的基因片段和2種嚮導RNA (guide RNA, gRNA),以腺病毒載體(AAV5)傳送。透過直接注射至視網膜下,將基因編輯系統傳送到視網膜的感光細胞中。

接受治療後,患者的感光細胞會在gRNA的導引下,消除或逆轉其CEP290基因上致病的IVS26突變;且相較於其他療法,基因編輯療法可能只需治療一次,就能為患者帶來終生的視力改善效果。

Brilliance試驗預計招募183-17歲患有LCA10的患者,將分為成人低、中、高劑量組與兒童中、高劑量共5組,以研究不同劑量的療效與安全性。

Editas Medicine執行長Cynthia Collins表示,不論從科學或醫學角度來看,本次完成首例患者給藥,都是實現CRISPR療法的重要里程碑。

去年225日,瑞士生技公司CRISPR Therapeutics與美國Vertex Pharmaceuticals首次啟動CRISPR基因編輯藥物臨床試驗,用於治療嚴重地中海貧血,不過該療法是在體外進行基因編輯後,再將紅血球細胞輸注回患者體內,而Brilliance試驗則次首次直接在患者體內進行基因編輯。 

現任職於麻省理工學院(MIT)的張鋒,旗下公司近期捷報不斷。228日,由張鋒及哈佛大學Jim Collins9名專家創立、以應用CRISPR技術檢驗知名的新創公司Sherlock Biosicences,宣布與體外診斷公司Cepheid攜手合作開發針對新型冠狀病毒(COVID-19)的新型診斷技術。

Allergan則在去年625日被艾伯維(AbbVie)以總金額630億美元收購,由AbbVie股東持有新公司83%的股份;今年1月,AbbVie表示該併購交易預計於今年第一季完成,業務整併後將推出子公司Allergan Aesthetics

參考資料:https://www.biopharmadive.com/news/crispr-editas-first-patient-dose-lca10-blindness/573466/